图据网络
封面新闻记者王越欣李庆
近日，一则自媒体发布的“求药”信息受到了广泛的关注。文章称，湖南一刚满1岁男婴因患上罕见病“脊髓型肌萎缩”躺在医院9个多月，急需特效药救命。而这种叫诺西那生钠注射液的特效药一支就需70万元人民币，这让家庭普通的男孩家庭濒临绝望。
而据相关报道，该药物第一年需要注射5到6剂，将花费62.5万美元到75万美元，有的患者还需终身注射该药物。
而又有网友表示，该药在澳洲仅售41美元。如此大的反差，再度引起了网友们的热烈讨论。更有热心网友向国家药品监督管理局申请公开药品定价等相关信息。也有媒体对此现象进行评论，认为41美元进口药在国内卖至70万元人民币，若是市场行为，“中间商”何其狠也？
同一种病药，价格差距为何如此之大？是否像是网友和媒体评论的那样，是“中间商”赚取巨大的差价？类似诺西那生钠这样的“天价救命药”，又是否能纳入医保，给予更多患者生的希望？
Celsius CEO提议将Celsius改造为数字资产托管公司:金色财经报道，Celsius首席执行官Alex Masinsky最近提议将Celsius改造成一家数字资产托管公司。在9月8日的一次员工会议上，Alex Masinsky概述了一项振兴公司的大胆计划。他和另一位Celsius高管Oren Bronstein说，他们想重建公司，把重点放在托管上，为人们储存加密货币，并对某些类型的交易收取费用。这个项目的代号为“Kelvin”。（纽约时报）[2022/9/14 13:27:39]
自媒体发布的“求药”信息
虽然文章真实性暂未证实，但据此前的报道，国内却有不少SMA患者，而一支的价格也的确在70万左右。
随着文章的广泛传播，男婴一家的境遇惹无数网友心疼叹息。同时，文内提到的“天价”特效药诺西那生钠再次进入了大家视野。而引发网友更大关注的，则是诺西那生钠在国外的售价并不高昂，甚至可以说与国内售价有着“天大的差别”：此药在澳洲只卖41美元，相当于人民币280多元。如此大的价格反差引来众多网友质疑。
中外差价引质疑
癫痫患者妈妈申请公开药物定价信息
Osprey Funds CEO：比特币粉丝关注的是更长期的发展:REX Shares旗下数字资产子公司Osprey Funds首席执行官Greg King周一在节目中表示，一场12000人的会议被称为历史上最大的比特币主题活动，突显了围绕比特币的兴奋和热情。他表示，尽管美联储和埃隆·马斯克遭到了口头攻击，但会议上的气氛基本上是积极的。Greg King表示，有关比特币近期抛售的言论“很低调”。相反，比特币粉丝关注的是更长期的发展。灰度首席执行官 Michael Sonnenshein在同一节目中表示：“如果各个地区和央行开始考虑将比特币和其他加密货币纳入自己的资产负债表，我们不会感到惊讶。”（CNBC）[2021/6/8 23:22:29]
这究竟是一种什么药？为何国内外差距如此之大？为了弄清楚诺西那生钠在国内的定价情况，有网友向国家药品监督管理局提交了公开诺西那生钠定价等相关信息的申请。
8月5日，在关注到湖南男婴求药信息的第5天。来自广东河源市的欧阳春兰，通过书面邮寄的方式，向国家药品监督管理局提交了一份信息公开申请表。申请公开的信息内容主要是关于诺西那生钠的3个方面的信息：引进诺西那注射液的采购合同、国内销售诺西那生钠注射液的价格定价依据和定价计算相关说明、诺西那生钠注射液库存数量和分配发放的信息。
动态 | BitMEX CEO向Jackie Robinson基金会捐赠224万美元:据bitcoinexchangeguide消息，BitMEX的CEO Arthur Hayes近日向Jackie Robinson基金会捐款224万美元，旨在为具备领导力和才干的美国大学生提供资金。[2019/3/11]
欧阳春兰提交的公开信息申请表
“我能体会到他们一家的绝望，所以想帮他们一把，也想帮助很多像这样患上罕见病，找不到药、买不起药的人。”欧阳春兰说。
原来，欧阳春兰的儿子也是一名癫痫患者，今年6岁多了。出生约3个月的时候去打疫苗，因对疫苗产生了不良的过敏反应，导致癫痫。“那个时候我们跑了很多个医院，都找不到药。”欧阳春兰说，虽然她的儿子所需的药物价格并不贵，但是买不上药，同样让她焦虑不已。“随着生产的药企越多，后来能买上药了，现在价格在500元左右，我儿子一直服用，病情稍微控制住了。”
欧阳春兰表示，在为自己儿子找药的过程中，她也曾利用书面邮寄的方式给当地的卫健委、食药监局等部门提交过信息公开申请表，包括申请药品信息公开、校园食品安全制度公开等内容，大都得到了回复。因此在看到网上男婴一家的遭遇后，让她想起了当初为儿子找不到药的绝望，所以再次利用这种方式了解药物信息，同时想让更多的人关注到罕见病患者家庭的困难，推动相关上市药品能进入医保，让更多普通家庭用得起药。
声音 | 数字货币交易所Abra CEO：比特币及区块链技术或将使部分商业部门消失:据bitcoinexchangeguide消息，数字货币交易所Abra首席执行官Bill Barhydt近期表示，比特币以及区块链技术与互联网技术相比，拥有可能将众多现有商业部门从地球上抹去的潜力。因为这项技术，诸如书店、杂志以及音像出租店等要不就是被改造，要不就过时了。他还称，当你忘记市场波动时，就会看到比特币的特性从未改变，尽管其价格波动，但以美元计价的比特币价格并不重要。比特币作为一项技术，对于跨境支付、分散投资和资产融资非常重要。[2018/10/1]
除了欧阳春兰，记者在网上查询到，一名律师也曾以此方式向国家药监局申请公开相关定价信息，但国药监对此回复这名律师称，该药品的定价不属于国药监的受理范围，建议向国家发改委申请信息公开，同时也表示药品定价乃是市场行为。
除了网友，光明网评论员也曾对此事发表评论，称200多元一针进口药卖70万，何其狠也。该评论写道，即便该药的价格有千万种理由昂贵，但此款药物的中外差价之巨，“让一切说辞都显得矫情和虚伪。”“将一针200多元人民币价格的药品，卖出比包一家飞机来回美洲还要贵的价钱来，这无论如何说不过去”。
声音 | Bakkt CEO：比特币期货合约将与美元 英镑和欧元等法定货币配对:据ambcrypto消息，Bakkt是由纽约证券交易所母公司洲际交易所发起数字资产交易平台，Bakkt首席执行官Kelly Loeffler表示，我们的目标是使数字资产更具流动性，可信赖性和可访问性，允许有意义的创新。Bakkt将致力于满足其客户，股东和受监管机构的独特要求。Kelly表示，比特币期货合约将与美元，英镑和欧元等法定货币配对。Bakkt将使用现有的期货市场基础设施，现有基础设施经过时间检验和监管，以创建实际交付的比特币和仓储到全球市场。她说：“这包括一致的合规标准，反和了解客户规则，市场监督和联邦法规级别的报告标准，但需经过美国CFTC的最终审查和批准”。[2018/9/19]
此外，光明网评论还说道，如果此药的采购买卖属于市场行为，那么发放药品进口许可证的部门和市场监管机构，在如此大的中外差价和巨额暴力面前的无动于衷，以及那些治病救人的机构面对一些图财不救命的医药进口商时的无所作为，算不算冷漠和失职?
国外售价也不便宜
但部分国家有医保报销
据相关公开报道，脊髓性肌萎缩症(SpinalMuscularAtrophy，SMA)是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，在新生儿中发病率约为1/6000-1/10000。根据起病年龄和运动里程的获得情况，SAM分为SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不进行治疗，大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。
在诺西那生钠注射液上市之前，此病属于无药可治的情况，国内及全世界范围内对SMA的治疗措施仅限于呼吸支持、营养支持、骨科矫形等辅助治疗方法。
诺西那生钠2016年12月23日首次在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物，目前，该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗SMA。
而实际上，不只在中国，诺西那生钠注射液在美国的治疗费用也相当昂贵，定价为12.5万美元一针，首年需要注射6次，治疗费用约75万美元，第二年的费用降低一半至37.5万。
一家名为BioSpace的媒体也对诺西那生钠进行过报道，标题大意为药物研究者认为诺西那生钠的价格应该更便宜一点。该报道内提到的诺西那生钠的价格，与美国一致。
那么，网友所说的澳洲仅售41美元是什么情况呢？
记者从AustralianGovermentDepartmentofHealth网站上查询到诺西那生钠在澳洲的售价，最后的售价确为41美元一支，但在DPMQ一栏则标注的是11万美元，折合人民币约77万元。
在澳洲药物福利计划网站上显示，诺西那生钠一支采购价为11万美元，折合人民币约76万元
也就是说，其实在澳洲，诺西那生钠价格也不便宜，甚至比中国70万的价格还贵。
随后，记者在一篇ABC关于诺西那生钠的报道中看到，诺西那生钠在澳洲被纳入PBS，那么SMA患者将会以大概40美元的新价格买到诺西那生钠，而不是成百上千美元。报道的最后提到，而澳洲有超过2.4亿美元被投放到该计划里面。也就是说，诺西那生钠在澳洲售价便宜，或有国家报销的缘故。
这一点，在澳大利亚药物福利计划网站关于诺西那生钠的公开信息上得到了证实。该网站显示，诺西那生钠注射液已被纳入药品福利计划，药品政府采购的单支价格为11万美元，报销后患者自付费用最高为41美元。
原来，为了提高罕见病药物的可及性，有的国家和地区建立了相关药品的报销体系，而澳大利亚便是其中之一。
通过梳理可见，诺西那生钠的价格在大部分国家都基本一致，非常昂贵。而澳洲或其他国家价格低廉则是因为有相关报销制度，享受国家补贴。
国内优先审评审批
但仍需完全自费
据了解，诺西那生钠是一种反义寡核苷酸，可改变SMN2基因的剪接，增加全功能性SMN蛋白的生产，属于一种基因疗法药物。诺西那生钠注射液通过鞘内注射给药，可以直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液中，从而改善运动功能、提高生存率，改变SMA的疾病进程，该药物在2018年11月颁布的2018年国际盖伦奖中荣获"最佳生物技术产品"的荣誉。
那诺西那生钠究竟为何这么贵？
据相关媒体报道，由于罕见病治疗药物研发成本高，研发失败率高，是全球新药研发的高风险领域。即使罕见病新幸运问世，因为适用患者人群小，相比于巨大的研发投入和失败成本，药企的商业回报也远低于非罕见病药物。因此，罕见病药企在定价时需要充分考虑多方面因素，譬如该罕见病领域的研发成本、药物对患者创造的价值、企业持续研发创新的能力、对社会当前和未来的贡献等等。
SMA便是罕见病症之一。
2018年5月，SMA被列入中国国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》中。
2018年9月，诺西那生钠注射液作为已在境外上市且临床急需的罕见病治疗新药被国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序。
2018年10月31日，国家药监局会同国家卫生健康委员会发布《临床急需境外新药审评审批工作程序》及申报资料要求，建立专门通道对临床急需境外上市新药审评审批，对罕见病治疗药品和其他境外新药分别承诺在3个月、6个月内审结。
2019年2月22日，诺西那生钠注射液正式获得国家药品监督管理局批准，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症(SMA)，并成为中国首个治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物。
虽然国家药监局虽然通过优先审评审批程序批准此药进口用于治疗，但目前诺西那生钠还未纳入我国医保体系，该药品完全属于自费，售价高达70万元，创下中国药品售价新纪录。
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